Ananda signale des données de sécurité de phase 1 propres pour son médicament contre la douleur à base de CBD

Ananda Pharma a publié les résultats complets d’une étude de sécurité de stade précoce sur MRX1, son médicament contre la douleur à base de cannabidiol, indiquant que le médicament a été bien toléré chez des volontaires sains et n’a provoqué aucun changement inquiétant dans la fonction hépatique. Le rapport d’étude clinique émis par l’entreprise, publié le 17 juin 2026, clôture la phase préparatoire du programme et ouvre la voie à deux essais sur la douleur qui doivent commencer dans la deuxième moitié de l’année. Ce qu’il ne fait pas, c’est montrer que le médicament soulage la douleur ; cette question est toujours en suspens.

Ce que montre l’étude de sécurité

L’essai était une étude pharmacocinétique de phase 1 menée en Australie, ce type de travail en première ligne humaine conçu pour cartographier la façon dont un médicament se déplace dans le corps et si les personnes en bonne santé le tolèrent. Vingt adultes — 10 hommes et 10 femmes, une division délibérée compte tenu des différences de sexe connues dans la façon dont le corps traite le CBD — ont chacun reçu au moins une dose. Dix ont pris 2,5 mg/kg deux fois par jour et dix ont pris 7,5 mg/kg deux fois par jour pendant six jours ; un sous-ensemble a également pris une dose unique avec un repas riche en graisses pour tester si la nourriture modifie l’absorption.

Ananda a rapporté que chaque effet secondaire lié au traitement était léger, sans événement modéré ou grave, aucun participant n’a arrêté le médicament et il n’y a eu aucun décès. Il a également rapporté aucune modification cliniquement significative des mesures de laboratoire, y compris la fonction hépatique. Ce dernier point a plus de poids qu’il n’y paraît au premier abord. Des doses élevées de CBD sont connues pour augmenter les enzymes hépatiques chez certains patients — un signal que les régulateurs surveillent de près, et qui est documenté dans l’étiquetage d’Epidyolex, le médicament à base de cannabidiol déjà approuvé pour les épilepsies rares de l’enfance. Des lectures hépatiques propres à une dose quotidienne aussi élevée que 15 mg/kg sont le type de résultat qui rend les régulateurs confortables pour laisser une étude plus large se poursuivre. L’entreprise a décrit le profil comme cohérent avec le dossier établi des thérapies à base de CBD approuvées.

Un résultat de sécurité, et non d’efficacité

Ici, les précautions méthodologiques sont importantes. L’étude était en ouvert, ce qui signifie qu’il n’y avait pas de groupe placebo et pas de masquage ; elle a inscrit des volontaires sains plutôt que des patients souffrant de douleur ; elle a duré des jours, et non des semaines ; et elle a impliqué 20 personnes. Ces caractéristiques sont normales et appropriées pour une étude de phase 1, dont le but est d’établir la sécurité, la tolérabilité et la posologie — et non de mesurer si un médicament fonctionne. Ils signifient également que les données ne disent rien sur le fait que MRX1 soulage la douleur liée à l’endométriose ou la douleur neuropathique liée à la chimiothérapie, les deux affections que Ananda poursuit.

Il est également important d’être clair sur la source. Les résultats proviennent du rapport d’étude clinique d’Ananda, et non d’une revue scientifique examinée par des pairs ou d’une analyse indépendante. Les entreprises divulguent régulièrement leurs propres données d’essais à ce stade, mais cela signifie que les résultats n’ont pas encore subi d’examen scientifique externe. L’entreprise a déclaré que les données soutiendront les dépôts réglementaires au Royaume-Uni, aux États-Unis et dans l’UE, et sous-tendront son utilisation prévue de la voie 505(b)(2) de la Food and Drug Administration des États-Unis — une voie qui permet à un développeur de s’appuyer sur des preuves de sécurité existantes pour une classe de médicaments approuvés, ici le CBD, plutôt que de constituer un dossier complet à partir de zéro.

Ananda n’est pas la seule entreprise à diriger un cannabinoïde vers une indication de douleur. Le développeur allemand Vertanical a récemment obtenu le statut de thérapie innovante de la FDA pour un médicament contre la douleur à base de cannabis, un rappel que plusieurs groupes testent maintenant si les cannabinoïdes peuvent franchir la barre des médicaments réglementés plutôt que des produits de bien-être.

Les essais qui testeront la revendication de douleur

Les questions d’efficacité relèvent de deux essais contrôlés randomisés à l’Université d’Édimbourg, tous deux financés par le NHS et les organismes de recherche du gouvernement britannique, et non par l’entreprise. L’essai ENDOCAN testera MRX1 contre un placebo chez jusqu’à 100 femmes ayant des douleurs liées à l’endométriose dans les NHS Lothian et Grampian sur une période de traitement de 12 semaines. L’essai ACTION étudiera le médicament dans la neuropathie périphérique induite par la chimiothérapie, une condition de douleur nerveuse où le CBD a montré des promesses précoces. Les deux sont en double aveugle et contrôlés par placebo — la conception qui peut réellement séparer l’effet d’un médicament de la forte réponse placebo courante dans la recherche sur la douleur — avec une posologie prévue pour la deuxième moitié de 2026.

L’étude sur l’endométriose est notable pour sa dose. Elle administrera à certains participants jusqu’à 12,5 mg/kg de CBD par jour, bien au-dessus de la limite quotidienne de 10 mg que l’Agence des normes alimentaires du Royaume-Uni fixe pour les produits à base de CBD en vente libre. Ananda déclare que MRX1 est effectivement exempt de THC, ce qui permet une posologie élevée sans intoxication. Cette distinction est importante pour l’interprétation, car différents composés de cannabis semblent agir sur différents types de douleur, et l’isolement du CBD élimine la confusion des effets centraux du THC.

MRX1 porte maintenant les espoirs cliniques de l’entreprise. Ananda avait fourni deux autres formulations pour des essais sur l’épilepsie financés par le gouvernement à l’University College de Londres et à l’hôpital Great Ormond Street, mais en septembre 2025, on lui a dit que son produit n’était plus nécessaire après qu’un contractant de fabrication ait manqué. Les données de sécurité sont maintenant en main. Que MRX1 contrôle-t-il réellement la douleur est la question à laquelle les essais d’Édimbourg sont censés répondre.

Références:

^{1. Ananda Pharma Limited, “Phase 1 MRX1 Study Delivers Strong Headline Data” (17 juin 2026), PR Newswire. https://www.prnewswire.com/news-releases/phase-1-mrx1-study-delivers-strong-headline-data-302802999.html}