Allemagne et Autriche approuvent le médicament à base de cannabis Exilby pour les douleurs lombaires

L’Allemagne et l’Autriche ont accordé une autorisation de mise sur le marché au premier médicament à base de cannabis prescrit pour les douleurs lombaires chroniques, ouvrant la voie à Vertanical pour lancer Exilby® commercialement dans les deux pays à partir de septembre 2026. Pour plus de dix millions de personnes en Allemagne qui vivent avec des douleurs lombaires chroniques — et les prestataires de soins de santé qui les traitent — l’autorisation apporte la première véritable nouvelle option pharmacologique sur le marché en plus de 15 ans.

Exilby® (développé sous le nom de VER-01) est un extrait standardisé à spectre complet d’une souche de Cannabis sativa propriétaire, autorisé spécifiquement pour les douleurs lombaires chroniques avec une composante radiculaire ou neuropathique. L’indication est une précision réglementaire qui compte : Exilby entre sur le marché en tant que produit pharmaceutique entièrement caractérisé, distinct des prescriptions de fleurs de cannabis non transformées disponibles sous les règles de prescription de cannabis médical en Allemagne depuis 2017. Contrairement à ces prescriptions, Exilby porte une indication définie étayée par deux essais de phase 3, et son statut de remboursement sera évalué par le processus standard d’évaluation des avantages de l’assurance-maladie légale en Allemagne.

Premier médicament à base de cannabis pour la douleur en Europe par autorisation standard

Les autorisations ont été accordées par des procédures pharmaceutiques nationales en Allemagne et en Autriche, et non par un processus centralisé au sein de l’Agence européenne des médicaments. Même si l’EMA a accordé une autorisation centralisée à un médicament dérivé du cannabis — Epidyolex, un cannabidiol purifié pour le traitement de l’épilepsie résistante aux traitements — aucun médicament à base de cannabis pour la douleur n’a reçu d’autorisation centralisée à l’échelle de l’UE. Cela signifie qu’Exilby, comme tous les médicaments dérivés du cannabis indiqués pour la douleur, doit passer par des voies réglementaires nationales individuelles dans chaque pays cible, plutôt que de recevoir une décision unique à l’échelle de l’UE.

Vertanical a mené son programme clinique essentiel sur des sites en Allemagne et en Autriche et a donné la priorité à l’Allemagne. À partir de là, l’entreprise prévoit de demander une reconnaissance mutuelle, une procédure qui utilise l’autorisation allemande comme référence et permet aux autres États membres de l’accepter sans effectuer une évaluation complète à partir de zéro. L’entreprise a décrit les approbations européennes ultérieures comme attendues “promptement”, sans spécifier les pays individuels.

En Allemagne, un produit pharmaceutique autorisé est généralement éligible à une évaluation par le processus d’évaluation des avantages de l’assurance-maladie légale qui régit les remboursements publics. Les termes précis dépendront de ce processus et des négociations commerciales avec les payeurs. L’Allemagne compte actuellement plus de 18 millions de prescriptions d’opioïdes par an pour les indications de douleur, et Vertanical positionne Exilby comme une alternative non addictive pour le sous-groupe de patients spécifique où les opioïdes présentent le fardeau de dépendance et de tolérance le plus lourd.

Le programme clinique derrière l’approbation

Les autorisations reposent sur deux essais randomisés de phase 3 publiés à l’automne 2025. L’étude principale¹, publiée dans Nature Medicine le 29 septembre 2025, a inscrit 820 adultes dans 66 sites ambulatoires et hôpitaux universitaires en Allemagne et en Autriche. Au cours d’une phase contrôlée par placebo de 12 semaines, VER-01 a réduit les scores de douleur de manière significativement plus importante que le placebo, avec des effets maintenus pendant une extension en ouvert de six mois. Le bénéfice a été le plus prononcé dans le sous-groupe de douleur neuropathique — la population spécifique que l’autorisation couvre. Aucun signe de dépendance ou de sevrage n’a été observé dans l’ensemble du programme clinique.

Un deuxième essai de phase 3 a comparé VER-01 directement à la thérapie aux opioïdes. Les patients prenant VER-01 ont obtenu une réduction de la douleur plus importante et nettement moins de problèmes gastro-intestinaux que ceux qui prenaient des opioïdes — un résultat de comparaison direct qui renforce le dossier réglementaire au-delà du comparateur placebo standard. Des données observationnelles récentes ont lié l’accès au cannabis médical à des réductions mesurables de l’utilisation d’opioïdes chez les patients souffrant de douleur chronique, mais un résultat de phase 3 de comparaison directe avec les opioïdes est une catégorie différente de preuves.

Le Dr Clemens Fischer, qui a fondé Vertanical en 2007 et a investi plus de 250 millions de dollars de son propre capital dans le programme de développement, a déclaré que l’autorisation “montre que l’innovation thérapeutique significative dans le domaine de la douleur chronique est possible.”

Qu’est-ce qui vient ensuite

Le lancement commercial en Allemagne et en Autriche est prévu pour septembre 2026. Vertanical a obtenu la désignation de thérapie innovante de la FDA pour VER-01 en mai 2026 — une reconnaissance américaine qui suggère que les preuves précoces laissent penser que le médicament pourrait améliorer de manière significative les traitements disponibles pour une affection grave. Un essai de phase 3 aux États-Unis est en cours, avec une lecture des données ciblée pour 2027 et une éventuelle demande à la FDA en 2028.

Pour le Royaume-Uni, une piste d’autorisation distincte s’applique. Vertanical prévoit de soumettre une demande à l’Agence réglementaire des produits de santé et des produits de soins en 2026, avec une autorisation de mise sur le marché ciblée avant la fin de l’année. L’Institut national pour la santé et l’excellence des soins a apparemment identifié Exilby comme candidat à l’évaluation clinique et économique — le processus qui déterminerait l’éligibilité au remboursement par le NHS.

L’image plus large en Europe dépend de la rapidité avec laquelle la reconnaissance mutuelle transforme l’autorisation allemande en autorisations opérationnelles dans d’autres États membres. Ce calendrier reste non confirmé. Après plus d’une décennie de développement, le premier médicament à base de cannabis avec une autorisation pharmaceutique standard en Europe est sur la bonne voie pour atteindre les patients avant la fin de l’année.

Références:

^{1. Karst, M., Meissner, W., Sator, S. et al. Extrait à spectre complet de Cannabis sativa DKJ127 pour les douleurs lombaires chroniques : un essai randomisé contrôlé de phase 3. Nat Med 31, 4189–4196 (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03977-0}