Vertanical attend l’approbation allemande alors que la FDA soutient son médicament contre la douleur

Le groupe Vertanical, basé à Munich, est à quelques semaines de l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché pour son médicament contre la douleur dérivé du cannabis en Allemagne, et le lancement européen de l’entreprise est sur le point de déclencher un effet d’entraînement réglementaire à l’échelle du continent qui pourrait mettre le premier médicament contre la douleur à base de cannabinoides entièrement autorisé sur les listes de médicaments de l’UE.

Le contexte est important. Le 18 mai 2026, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de thérapie innovante à VER-01 — l’extrait de cannabis à spectre complet de l’entreprise pour les douleurs lombaires chroniques — en reconnaissance des preuves cliniques préliminaires qui suggèrent qu’il pourrait offrir une amélioration significative par rapport aux thérapies existantes. Cette désignation ne confère pas l’approbation de la FDA ; celle-ci reste encore loin pour le marché américain. Mais elle ajoute un signal qui pèse sur les régulateurs européens : une revue américaine indépendante confirmant que les preuves cliniques sont dignes d’être accélérées.

Pour l’autorité réglementaire allemande des médicaments, qui évalue actuellement le dossier d’autorisation de mise sur le marché de VER-01, le jugement de la FDA est un point de données supplémentaire dans un dossier clinique qui est déjà profond.

Deux essais de phase 3, une réponse claire

La demande d’autorisation repose sur deux essais de phase 3 randomisés et contrôlés, publiés à la fin septembre 2025.

Le premier, un essai contrôlé par placebo de 820 patients, a été publié dans Nature Medicine et a atteint son objectif principal avec des effets analgésiques maintenus à long terme et des améliorations du sommeil et de la fonction physique. Le second — l’essai ELEVATE, publié dans Pain and Therapy — a inclus 384 patients en Allemagne, en République tchèque, en Pologne et en Espagne, et a comparé directement VER-01 aux opioïdes dans une comparaison tête-à-tête.

Les résultats de l’essai ELEVATE sont ceux qui importeront le plus aux prescripteurs. Les patients qui ont reçu VER-01 étaient quatre fois moins susceptibles de développer une constipation que ceux qui prenaient des opioïdes, et ils ont obtenu une réduction de la douleur plus importante sur six mois — 2,5 points sur une échelle numérique de 11 points, contre 2,16 pour les opioïdes. L’interférence avec le sommeil a également été améliorée de manière plus prononcée dans le bras VER-01. De manière critique, lorsque le médicament a été arrêté brusquement à la fin de l’essai, aucun symptôme de sevrage n’est apparu — une distinction significative par rapport à la thérapie opioïde conventionnelle, où la diminution progressive est standard pour éviter les effets liés à la dépendance.

VER-01 est un extrait à spectre complet standardisé à partir de la souche de Cannabis sativa propriétaire DKJ127 L., pris par voie orale sous forme de gouttes liquides. Vertanical précise que les résultats des essais ne peuvent pas être généralisés à d’autres extraits de cannabis, à des fleurs prescrites ou à des cannabinoïdes isolés — le profil du produit est spécifique à sa composition phytochimique. Il sera vendu sous le nom de marque Exilby sur les marchés européens.

L’entreprise a dépensé plus de huit ans et plus de 250 millions de dollars pour développer le médicament, en ciblant une indication — les douleurs lombaires chroniques — que les investigateurs de l’essai ELEVATE notent affecter plus de half-milliard de personnes dans le monde.

L’Allemagne en tant que passerelle réglementaire

La structure de la réglementation pharmaceutique de l’UE rend la décision allemande importante bien au-delà de son propre marché. Une fois qu’un État membre accorde une autorisation de mise sur le marché en tant que pays de référence, les autres États membres de l’UE peuvent la reconnaître par la procédure de reconnaissance mutuelle — un chemin qui permet aux régulateurs de s’appuyer sur une évaluation complète plutôt que de mener une évaluation nationale complète à partir de zéro. La stratégie déclarée de Vertanical est d’utiliser l’approbation allemande comme ancre pour un lancement plus large sur le continent.

“Nous croyons que VER-01 a le potentiel de changer la façon dont les douleurs chroniques sont traitées et d’offrir aux médecins une solution non opioïde dont ils ont vraiment besoin”, a déclaré le Dr Clemens Fischer, fondateur de Vertanical et directeur général du groupe FUTRUE.

Cette déclaration intervient à un moment où les régulateurs et les payeurs européens sont sous une pression réelle pour trouver des alternatives à la prescription à long terme d’opioïdes. Les opioïdes restent la pharmacothérapie la plus courante à long terme pour les douleurs lombaires chroniques dans les États membres de l’UE, malgré les directives cliniques qui recommandent de plus en plus de les éviter — un écart que Vertanical vise explicitement.

Pour les médecins et les spécialistes de la douleur allemands, le statut réglementaire d’Exilby déterminera ce qui peut être prescrit et remboursé. L’entrée en tant que produit médical entièrement autorisé — plutôt que comme préparation à accès spécial — le rendrait éligible à la liste standard des médicaments et aux négociations avec les assureurs maladie légaux. C’est une proposition commerciale et clinique différente du paysage actuel des préparations de cannabis prescrites et des produits importés.

La voie américaine suit un calendrier séparé

Aux États-Unis, la position de Vertanical diffère matériellement. La désignation de thérapie innovante de la FDA — accordée quelques semaines après que le cannabis a été formellement reclassé aux États-Unis — accélère le programme de développement et garantit un engagement intensif de la FDA, mais elle n’abrège pas ce qui reste une longue route vers l’approbation. L’entreprise a initié un essai pivot supplémentaire aux États-Unis, avec des résultats attendus en 2027 et une demande de nouveau médicament à la FDA prévue pour 2028, sous réserve de données positives.

Les discussions à Cannabis Europa à Londres cette semaine ont souligné à quel point les deux marchés restent distincts. L’ordre de reclassification américain distingue nettement entre les médicaments dérivés du cannabis approuvés par la FDA et les produits de cannabis autorisés par les États. Epidiolex — le médicament à base de CBD de Jazz Pharmaceuticals (JAZZ ) pour les épilepsies rares — est actuellement le seul médicament dérivé de la plante de cannabis à avoir obtenu l’approbation complète de la FDA, et la voie de demande de nouveau médicament de Vertanical est construite pour devenir le deuxième.

Les prescripteurs et les opérateurs européens n’ont pas besoin d’attendre le résultat américain. Le jalon à surveiller est la décision d’autorisation de mise sur le marché allemande — attendue dans les semaines à venir — et le dossier de reconnaissance mutuelle qui suit. Si l’approbation allemande arrive sur le calendrier que Vertanical a indiqué, Exilby pourrait être disponible pour les spécialistes de la douleur dans plusieurs États membres de l’UE avant la fin de 2026.