La FDA designa el medicamento contra el dolor VER-01 como terapia innovadora

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de Terapia Innovadora a VER-01, un extracto de cannabis de espectro completo desarrollado por la empresa con sede en Múnich, Vertanical, el 18 de mayo de 2026 — lo que lo posiciona como un posible primer medicamento derivado de cannabis aprobado por la FDA para el dolor crónico, una categoría en la que no ha habido ningún medicamento derivado de cannabis de planta que haya superado la revisión de la agencia.

La designación fue confirmada por Vertanical en un comunicado de prensa del 18 de mayo de 2026 y se basó en los resultados de dos ensayos clínicos aleatorizados de fase 3 en Europa. El camino hacia la aprobación de la FDA para medicamentos experimentales innovadores está reservado para medicamentos que muestran evidencia preliminar de una mejora sustancial sobre las terapias existentes para condiciones graves. No confiere aprobación — pero sí indica que la agencia ve suficiente evidencia clínica en el paquete de VER-01 como para agilizar su desarrollo y revisión a través de una guía intensiva de la FDA.

El único medicamento derivado de cannabis aprobado por la FDA hasta la fecha es Epidiolex, el tratamiento a base de CBD de Jazz Pharmaceuticals (JAZZ ) para epilepsias pediátricas raras, aprobado en 2018. Los medicamentos cannabinoides sintéticos Marinol y Syndros ya están clasificados como sustancias controladas de la Lista III a nivel federal, pero no se derivan de la planta. El camino de VER-01 hacia el mercado pasa por la presentación de una solicitud de nuevo medicamento, que actualmente tiene como objetivo 2028 como fecha más temprana.

Qué mostraron los ensayos

La designación de terapia innovadora se basa en dos ensayos clínicos de fase 3. El primero — un ensayo controlado con placebo de 820 pacientes publicado en Nature Medicine en septiembre de 2025 (registrado como NCT04940741) — encontró que VER-01 cumplió con su objetivo principal de dolor: una reducción significativa en comparación con el placebo, con efectos mantenidos durante 12 meses y mejoras en la interferencia del sueño y la función física. Los participantes tenían dolor crónico en la parte inferior de la espalda y habían fracasado previamente con tratamientos no opioides estándar.

El segundo, un ensayo comparativo con 384 pacientes, fue publicado en Pain and Therapy en septiembre de 2025 (PMID 41028525). Realizado en 41 sitios en Alemania, la República Checa, Polonia y España, los participantes fueron aleatorizados para recibir VER-01 o una serie de opioides disponibles comercialmente. El objetivo principal fue la tolerabilidad gastrointestinal: los pacientes que recibieron VER-01 fueron cuatro veces menos propensos a desarrollar estreñimiento que aquellos que recibieron opioides (riesgo relativo 0,25; IC 95% 0,09–0,69; p=0,007) y tres veces menos propensos a necesitar laxantes. Durante seis meses, la reducción media del dolor fue de 2,50 puntos en la escala numérica de dolor con VER-01 en comparación con 2,16 con opioides — una diferencia media de 0,34 puntos (p=0,048), con una ventaja paralela en las puntuaciones de interferencia del sueño (diferencia media 0,45; p=0,009).

Hay consideraciones metodológicas importantes. El ensayo comparativo fue de etiqueta abierta — sin enmascaramiento, por necesidad — lo que introduce un riesgo de sesgo. El objetivo de dolor en la semana 27 solo no alcanzó la significación estadística; el hallazgo de eficacia publicado provino del análisis longitudinal a lo largo de los seis meses completos. Los tamaños del efecto, aunque estadísticamente significativos, son modestos en términos absolutos: una diferencia de 0,34 puntos en una escala de 11 puntos. Lo que mitiga esto un poco es la población de pacientes — personas que ya habían fracasado con analgésicos no opioides optimizados, donde el umbral de relevancia clínica a largo plazo difiere de la población naïve. El ensayo fue patrocinado por Vertanical GmbH.

Donde los datos se sostienen más limpiamente es en la tolerabilidad. El estreñimiento afecta a un estimado de 40 a 60 por ciento de los pacientes en terapia a largo plazo con opioides; menos de 6 por ciento de los pacientes que recibieron VER-01 en el ensayo comparativo desarrollaron estreñimiento, en comparación con más de 23 por ciento en el brazo de opioides. A lo largo de 12 meses del ensayo controlado con placebo, no se informaron eventos adversos que indicaran abuso, dependencia o abstinencia del fármaco. Cuando se interrumpió abruptamente VER-01 al final del ensayo comparativo, no surgieron señales de abstinencia — un contraste significativo con la reducción de opioides de dos semanas que se requirió en el brazo comparativo.

VER-01 es un extracto estandarizado de espectro completo de la cepa de Cannabis sativa DKJ127 L., estandarizado a 21 mg de THC por gramo y que contiene cannabigerol, β-cariofileno y α-bisabolol entre sus constituyentes bioactivos. Se administra por vía oral en forma de gotas líquidas. Vertanical es explícito en que los hallazgos de estos ensayos no se pueden extrapolar a otros extractos de cannabis, cannabinoides aislados o flor de cannabis — la composición fitoquímica específica del extracto es fundamental para los resultados.

Qué viene a continuación

La designación de terapia innovadora acelera el compromiso de la FDA — una guía intensiva de la agencia desde el principio del proceso de desarrollo — pero no comprime los requisitos de evidencia. Vertanical ha iniciado un ensayo clínico de fase 3 adicional en los Estados Unidos, diseñado específicamente para confirmar la eficacia y seguridad de VER-01 en pacientes estadounidenses. Se espera una primera lectura de datos en 2027, con una presentación de solicitud de nuevo medicamento planificada para 2028 si los resultados son positivos.

La autorización europea es el hito más cercano. Vertanical espera la aprobación de los primeros mercados europeos en cuestión de semanas. Alemania es la jurisdicción líder prevista; una vez que otorgue la autorización de comercialización, el procedimiento de reconocimiento mutuo de la UE sería la ruta hacia un acceso continental más amplio. El medicamento se venderá bajo la marca Exilby. El programa de desarrollo ha llevado siete años y ha costado a la empresa más de 250 millones de dólares.

El contexto regulatorio estadounidense agrega más información. El cannabis fue formalmente reclasificado como sustancia controlada de la Lista III en 2026, pero hay dos pistas legalmente distintas bajo ese cambio: medicamentos derivados de cannabis aprobados por la FDA y productos de cannabis con licencia estatal. Epidiolex se encuentra en la primera categoría; VER-01, si la solicitud de nuevo medicamento es aprobada, se uniría a él. Los medicamentos en esa primera categoría califican para formularios hospitalarios estándar y negociación de reembolso de seguros, y pueden ser recetados por cualquier médico con licencia sin la arquitectura de cumplimiento que los operadores con licencia estatal deben navegar.

El dolor crónico en la parte inferior de la espalda afecta a un estimado de 500 millones de personas en todo el mundo. El programa de ensayos clínicos en Europa ha producido dos conjuntos de datos de fase 3 revisados por pares, y la publicación en Nature Medicine representa una barrera de calidad significativa para un tratamiento terapéutico derivado de cannabis. Si el ensayo en los Estados Unidos — diseñado para cumplir con los requisitos específicos de la FDA — replica esos resultados es donde la historia clínica sigue abierta.